基因疗法的一次性技术

基因疗法通过替代、灭活或将基因引入细胞内来靶向疾病——体内（在体）或体外（离体）。该技术通过替换有缺陷的基因或将新基因添加到患者的细胞中而非使用药物或手术来治疗疾病。通过改变患者的遗传物质，基因疗法允许患者开始自行产生健康的细胞。

FDA 基因疗法定义

一种“寻求修饰或操纵基因表达或改变治疗用活细胞的生物学特性
的治疗。”

FDA 来源

基因疗法：疾病预防的希望

基因疗法正在寻求将医学从以治疗为基础转变为以预防为基础的实践。随着新的和不断发展的基因工程技术，研究人员正在将基因疗法作为预防和治疗许多目前只有对症治疗或无治疗标准的遗传疾病的答案。基因疗法为治疗和治愈各种疾病提供了前景，如癌症、囊性纤维化、心脏病、糖尿病、血友病和艾滋病。

最终的目标和希望是每个遗传病都有基因疗法。尽管基因疗法仍处于实验阶段，但 FDA 和 EMA 最近批准的基因疗法，以及超过 1000 种不同类型的基因疗法已进入临床试验阶段，已经见证了一个快速发展的产业，患者可能正在接受等待已久的治疗。

病毒载体将遗传物质递送到细胞中

病毒载体的产生是基因疗法成功的一个重要组成部分。通过使用被称为 vector 的载体将基因直接插入细胞中。最常见的基因疗法载体是病毒。病毒载体可以识别某些细胞，并将遗传物质携带到细胞的基因中。事实上，这些病毒载体充当木马，将遗传物质递送到细胞中。

临床试验中的其他类型的载体：

干细胞 – 从中生成所有其他具有特殊功能的细胞，在机体生长过程中提供新的细胞。对于基因疗法，可以在实验室中训练干细胞，使其成为可以帮助对抗疾病的细胞。
脂质体 – 脂肪颗粒，可将新的治疗基因携带至靶细胞，并将基因传递到细胞的 DNA 中。基于脂质体的载体被设计成通过靶向分子来主动且安全地靶向特定细胞。
细菌载体 – 将基于质粒的基因携带至新的宿主细胞。遗传物质由进入靶细胞的细菌递送。
质粒载体 – 用于将修饰的 DNA（重组）驱动到宿主细胞中的载体，重组 DNA 在细胞中繁殖，产生具有相同 DNA 链的一组细胞。

依靠 CPC 的细胞和基因疗法 (CGT) 专业知识

通过与基因疗法制造商合作以及与设备供应商合作，CPC 有助于在更快的时间范围内提供这些进化基因疗法。CPC 的基因疗法一次性技术有助于确保维持有效、可重复和标准化的过程。

CGT 制造商经常面临生产成本高的问题，包括劳动力、供应链和低产量。这就是 CPC 的作用所在。CPC 不仅为基因疗法提供一次性连接技术，还在关键领域提供指导，例如封闭系统设计的最佳实践。CPC’的指导和无菌连接器为依赖基因疗法的患者提供具有成本效益和可靠交付的必要优势。

使用封闭系统进行基因疗法的较小批次

虽然任何药物开发项目都可能面临陷阱和不确定性，但开发细胞和基因疗法 (CGT) 时，都面临着超越生物加工小分子药物所遇到的独特挑战。基因疗法生产中采用的封闭式系统可为洁净室提供保护，使其免受外界污染物的侵害，同时无需花费维护费用。SUT（一次性技术）设施（包括单克隆抗体、重组蛋白和疫苗生产）中越来越多使用封闭系统，而在实验室规模上采用小体积 CGT 制造的封闭系统正在逐渐普及。

使用 CPC 无菌连接器简化基因疗法过程

易于使用的 CPC 无菌连接器通过提高工艺灵活性和可靠性，帮助降低系统的复杂性和生产成本。SUT 即插即用组件与 CPC 无菌连接器的简单集成消除了通过管焊连接的复杂过程。采用 CPC 无菌连接器，无需将管焊设备及所有必要部件带入生产车间，再搬到生物安全柜上进行组装。基因疗法制造商设计使用一次性无菌接头的生产工艺，消除与开放手动流程所需的额外时间相关的成本和延迟。

使用 CPC 无菌连接器满足基因疗法预期

广泛的化学相容性
性能完整性低至 -80°C
通过伽马灭菌或高压灭菌方法进行灭菌
可靠、可重复的性能
提供验证报告
最少的操作员培训
从台式设备到 cGMP 生产，产品组合广泛

使用 CPC 无菌连接器进行基因疗法，安全无菌

由于基因疗法生产的劳动密集型和开放性，生产过程极易受到操作员失误和污染风险的影响。CPC 无菌连接器，附在 SUT 上，确保最终灭菌的封闭系统工艺中每个生物滴剂都是安全和无菌的。

CPC 一次性连接器，用于病毒载体生产

CPC 无菌连接器为基因疗法生产过程中的流路无菌性和完整性提供了一种易于使用的方法。这些一次性连接器有助于提供必要的无菌保护，以避免污染引起的代价高昂的故障。

在病毒载体生产过程中使用 CPC 无菌连接器的情况

载体扩增和种子培育
生物反应器中的载体扩增
纯化和纯化
精制
制剂灌装过滤以转移至最终产品容器中

CPC 无菌连接器的优点

消除生产中的繁琐步骤
通过闭环操作实现成本节省，而一般闭环操作是需要层流罩保护的
在设置、生产和不同批次期间节省时间和劳动力
消除不同批次之间的交叉污染
减少工艺区域占地面积

CPC 无菌连接器：数十年的经验，创新前瞻

数十年来，CPC 一直在为生物制药市场提供无菌连接器。凭借丰富的生物制药经验，CPC 工程师将其基因疗法一次性技术应用于无菌接头创新。这种激光般的专注直接促成 CPC 开发了 AseptiQuik^®, Steam-Thru^® 和 MicroCNX^® 无菌连接器，其专为基因疗法生产中使用的上下游应用的复杂性而设计和构建。